Etusivu › Myotoninen dystrofia › Pennsylvania
Myotoninen dystrofia-kliiniset tutkimukset osavaltiossa Pennsylvania
3 Myotoninen dystrofia-tutkimusta hakee osallistujia kohteissa osavaltiossa Pennsylvania.
Virallinen tutkimusteksti (englanniksi)
A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446268, an Adeno-associated Viral Vector-mediated Gene Therapy in Participants Aged 10 to 55 Years of Age With Non-congenital Myotonic Dystrophy Type 1
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009, Philadelphia
Osallistujahaku käynnissäVaihe 1/2
Ikä 10–55 · Kaikki sukupuolet · Päivitetty 21.9.2026 · NCT06844214Biomarker Development for Muscular Dystrophies
- University of Pittsburgh, Pittsburgh
Osallistujahaku käynnissäHavainnoiva tutkimusTerveet vapaaehtoiset tervetulleita
Ikä 5 tai vanhempi · Kaikki sukupuolet · Päivitetty 24.11.2025 · NCT05019625Safety and Efficacy of Tideglusib in Congenital or Childhood Onset Myotonic Dystrophy
- University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh
Osallistujahaku käynnissäVaihe 2/3
Ikä 6–45 · Kaikki sukupuolet · Päivitetty 28.5.2025 · NCT05004129Lähde: ClinicalTrials.gov, tiedot haettu 5.10.2026. Jokaisella tutkimuksella on omat kelpoisuusehdot; tutkimusryhmä päättää, ketkä voivat osallistua.