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Essais cliniques pour Maladie de stockage du glycogène de type II dans Pennsylvanie

4 études pour Maladie de stockage du glycogène de type II recherchent des participants dans Pennsylvanie.

Villes dans Pennsylvanie

Texte officiel de l'étude (anglais)

A Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of AB-1009 Gene Therapy (GAA Gene) in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease (PROGRESS-GT LOPD)

  • Hospital of the University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC), Pittsburgh
Recrutement en coursPhase 1/2
Âges de 18 à 65 · Tous sexes · Mis à jour le 20 juil. 2026 · NCT07282847

Pompe Disease Registry Protocol

  • Penn State Health Milton South Hershey Medical Center- Site Number : 840126, Hershey
  • Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034, Philadelphia
  • et 2 autres
Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 23 juin 2026 · NCT00231400

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh School of Medicine, Pittsburgh
Recrutement en coursPhase 2
Âges de 18 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 23 juin 2026 · NCT07123155

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

  • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine, Philadelphia
  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
  • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh, Pittsburgh
Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 10 mars 2026 · NCT06121011

Source : ClinicalTrials.gov, données récupérées le 5 oct. 2026. Chaque étude définit ses propres critères d'éligibilité ; l'équipe de l'étude décide qui peut y participer.