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Essais cliniques pour Amyotrophie spinale dans Pennsylvanie

8 études pour Amyotrophie spinale recherchent des participants dans Pennsylvanie.

Villes dans Pennsylvanie

Texte officiel de l'étude (anglais)

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy

  • Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Recrutement en coursPhase 4
3 Months – 24 Months · Tous sexes · Mis à jour le 2 oct. 2026 · NCT05861986

A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Recrutement en coursPhase 2
Jusqu'à 2 ans · Tous sexes · Mis à jour le 2 oct. 2026 · NCT07047144

A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy

  • Children's Hospital Philadelphia - Neurology, Philadelphia
Recrutement en coursPhase 2
Âges de 5 à 17 · Tous sexes · Mis à jour le 14 sept. 2026 · NCT07287982

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy

  • Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Recrutement en coursPhase 4
3 Months – 24 Months · Tous sexes · Mis à jour le 10 sept. 2026 · NCT05861999

A Study to Find Out How Nusinersen is Processed in the Body When Given Through the ThecaFlex DRx™ System in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (PIERRE-PK)

  • Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey, Hershey
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Recrutement en coursPhase 1
Âges de 3 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 3 sept. 2026 · NCT06555419

Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy

  • Penn State Milton S. Hershey Medical Center, Hershey
  • Children's Hospital Philadelphia, Philadelphia
Recrutement en cours
Âges de 3 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 19 août 2026 · NCT05866419

ALS/MND Natural History Study Data Repository

  • Thomas Jefferson University, Philadelphia
  • Temple University Lewis Katz School of Medicine, Philadelphia
  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
Recrutement en coursÉtude observationnelle
Âges de 18 à 90 · Tous sexes · Mis à jour le 20 mai 2026 · NCT05966038

Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

  • Penn State Hershey, Hershey
  • University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh
Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 31 janv. 2025 · NCT04174157

Source : ClinicalTrials.gov, données récupérées le 5 oct. 2026. Chaque étude définit ses propres critères d'éligibilité ; l'équipe de l'étude décide qui peut y participer.