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Essais cliniques pour Maladies génétiques liées à l'X recrutant aux États-Unis
5 études pour Maladies génétiques liées à l'X recrutent des participants dans tout le territoire des États-Unis.
Par état
Études récemment mises à jour
Texte officiel de l'étude (anglais)
Recruitment and Apheresis Collection of Peripheral Blood Hematopoietic Stem Cells, Mononuclear Cells and Granulocytes
Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
Âges de 18 à 70 · Tous sexes · Mis à jour le 22 sept. 2026 · NCT00001405Long-term Follow-up (LTFU) Study of Participants in Any iECURE Protocol Using an Investigational Product (IP)
Recrutement en coursÉtude observationnelle
7 Months – 15 Months · Tous sexes · Mis à jour le 31 août 2026 · NCT06805695Rett Syndrome Registry
Recrutement en coursÉtude observationnelle
Âges de 0 à 99 · Tous sexes · Mis à jour le 30 juin 2026 · NCT05432349Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO)
Recrutement en coursPhase 3
Âges de 4 à 18 · Hommes · Mis à jour le 27 mai 2026 · NCT07608432To Investigate the Efficacy of Treatment With Oral NA-921 (Bionetide) Versus Placebo in Females With Rett Syndrome
Recrutement en coursPhase 3
Âges de 5 à 20 · Femmes · Mis à jour le 27 mars 2026 · NCT06840496Source : ClinicalTrials.gov, données récupérées le 2 oct. 2026. Chaque étude définit ses propres critères d'éligibilité ; l'équipe de l'étude décide qui peut y participer.