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Studi clinici su Errori congeniti del metabolismo in reclutamento negli USA

11 studi su Errori congeniti del metabolismo stanno reclutando partecipanti presso sedi in tutti gli Stati Uniti.

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Testo ufficiale dello studio (inglese)

Natural History, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 100 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 28 set 2026 · NCT02890342

A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 17 set 2026 · NCT07615400

Clinical and Laboratory Study of Methylmalonic Acidemia

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 115 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 10 set 2026 · NCT00078078

Study of Alkaptonuria

In reclutamentoStudio osservazionale
Età da 2 a 115 · Tutti i sessi · Aggiornato il 1 set 2026 · NCT00005909

Long-term Follow-up (LTFU) Study of Participants in Any iECURE Protocol Using an Investigational Product (IP)

In reclutamentoStudio osservazionale
7 Months – 15 Months · Tutti i sessi · Aggiornato il 31 ago 2026 · NCT06805695

Phase 1/2: CD45RA Depleted Stem Cell Addback to Prevent Viral or Fungal Infections Post TCRab/CD19 Depleted HSCT

In reclutamentoFase 1/2
1 Month – 25 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 15 apr 2026 · NCT06839456

Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases

In reclutamentoStudio osservazionale
Fino a 64 anni · Tutti i sessi · Aggiornato il 8 apr 2026 · NCT05619900

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

In reclutamentoFase 1/2
Età 1 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 mar 2026 · NCT05130437

Expanded Access Protocol Using CD3+/CD19+ Depleted PBSC

In reclutamentoFase 1 iniziale
Fino a 30 anni · Tutti i sessi · Aggiornato il 20 feb 2026 · NCT02356653

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

In reclutamentoFase 1/2
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 gen 2026 · NCT04159103

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 3 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.