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Studi clinici su Distrofia miotonica nello stato di Pennsylvania

3 studi su Distrofia miotonica cercano partecipanti presso sedi nello stato di Pennsylvania.

Testo ufficiale dello studio (inglese)

A Study to Investigate the Safety, Tolerability, and Efficacy of SAR446268, an Adeno-associated Viral Vector-mediated Gene Therapy in Participants Aged 10 to 55 Years of Age With Non-congenital Myotonic Dystrophy Type 1

  • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009, Philadelphia
In reclutamentoFase 1/2
Età da 10 a 55 · Tutti i sessi · Aggiornato il 21 set 2026 · NCT06844214

Biomarker Development for Muscular Dystrophies

  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Età 5 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 24 nov 2025 · NCT05019625

Safety and Efficacy of Tideglusib in Congenital or Childhood Onset Myotonic Dystrophy

  • University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh
In reclutamentoFase 2/3
Età da 6 a 45 · Tutti i sessi · Aggiornato il 28 mag 2025 · NCT05004129

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 5 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.