賓夕法尼亞州 的 脊髓性肌肉萎縮症 臨床試驗
8 項針對 脊髓性肌肉萎縮症 的研究正在 賓夕法尼亞州 各地點尋找參與者。
賓夕法尼亞州 的城市
官方研究文本（英文）
A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy
- Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中4 期
3 Months – 24 Months · 所有性別 · 更新於 2026年10月2日 · NCT05861986A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy
- The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中2 期
2 歲以下 · 所有性別 · 更新於 2026年10月2日 · NCT07047144A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology, Philadelphia
招募中2 期
5 至 17 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年9月14日 · NCT07287982A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy
- Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中4 期
3 Months – 24 Months · 所有性別 · 更新於 2026年9月10日 · NCT05861999A Study to Find Out How Nusinersen is Processed in the Body When Given Through the ThecaFlex DRx™ System in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (PIERRE-PK)
- Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey, Hershey
- Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中1 期
3 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年9月3日 · NCT06555419Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center, Hershey
- Children's Hospital Philadelphia, Philadelphia
招募中
3 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年8月19日 · NCT05866419ALS/MND Natural History Study Data Repository
- Thomas Jefferson University, Philadelphia
- Temple University Lewis Katz School of Medicine, Philadelphia
- University of Pittsburgh, Pittsburgh
招募中觀察性研究
18 至 90 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年5月20日 · NCT05966038Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)
- Penn State Hershey, Hershey
- University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh
招募中觀察性研究
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2025年1月31日 · NCT04174157資料來源：ClinicalTrials.gov，擷取日期 2026年10月5日。各研究自行設定資格標準；由研究團隊決定參與者資格。