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美国正在招募的 先天性代谢缺陷临床试验

12项针对 先天性代谢缺陷的研究正在美国各地的站点招募参与者。

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官方研究文本(英文)

Natural History, Physiology, Microbiome and Biochemistry Studies of Propionic Acidemia

招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年11月12日 · NCT02890342

Long-term Follow-up (LTFU) Study of Participants in Any iECURE Protocol Using an Investigational Product (IP)

招募中观察性研究
7 Months – 15 Months · 所有性别 · 更新于 2026年11月5日 · NCT06805695

Clinical and Laboratory Study of Methylmalonic Acidemia

招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 115 Years · 所有性别 · 更新于 2026年10月29日 · NCT00078078

Study of Zodasiran in Adolescent Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

招募中3 期
12 至 17 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年10月26日 · NCT07473843

Study of Alkaptonuria

招募中观察性研究
2 至 115 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年10月16日 · NCT00005909

A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis

招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年9月17日 · NCT07615400

Phase 1/2: CD45RA Depleted Stem Cell Addback to Prevent Viral or Fungal Infections Post TCRab/CD19 Depleted HSCT

招募中1/2 期
1 Month – 25 Years · 所有性别 · 更新于 2026年4月15日 · NCT06839456

Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases

招募中观察性研究
64 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年4月8日 · NCT05619900

Expanded Access Protocol Using CD3+/CD19+ Depleted PBSC

招募中早期 I 期
30 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年2月20日 · NCT02356653

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

招募中1/2 期
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年1月22日 · NCT04159103

数据来自 ClinicalTrials.gov,检索日期:2026年11月15日。每项研究自行设定入选标准,由研究团队决定谁能参与。