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宾夕法尼亚州 的 脊髓性肌萎缩症 临床试验

宾夕法尼亚州 有 8 项针对 脊髓性肌萎缩症 的研究正在招募参与者。

宾夕法尼亚州 的城市

官方研究文本(英文)

A Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Intravenous Administration of ARGX-119 in Pediatric Participants Aged 5 to Less Than 18 Years With Spinal Muscular Atrophy

  • Children's Hospital Philadelphia - Neurology, Philadelphia
招募中2 期
5 至 17 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年9月14日 · NCT07287982

A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中2 期
2 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年9月14日 · NCT07047144

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy

  • Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中4 期
3 Months – 24 Months · 所有性别 · 更新于 2026年9月10日 · NCT05861999

A Study to Find Out How Nusinersen is Processed in the Body When Given Through the ThecaFlex DRx™ System in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (PIERRE-PK)

  • Milton S. Hershey Medical Center | Pennsylvania State University_Hershey, Hershey
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中1 期
3 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年9月3日 · NCT06555419

A Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy

  • Children'S Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中4 期
3 Months – 24 Months · 所有性别 · 更新于 2026年9月3日 · NCT05861986

Study of an Intrathecal Port and Catheter System for Subjects With Spinal Muscular Atrophy

  • Penn State Milton S. Hershey Medical Center, Hershey
  • Children's Hospital Philadelphia, Philadelphia
招募中
3 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年8月19日 · NCT05866419

ALS/MND Natural History Study Data Repository

  • Thomas Jefferson University, Philadelphia
  • Temple University Lewis Katz School of Medicine, Philadelphia
  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
招募中观察性研究
18 至 90 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年5月20日 · NCT05966038

Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

  • Penn State Hershey, Hershey
  • University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh
招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2025年1月31日 · NCT04174157

数据来自 ClinicalTrials.gov,检索日期:2026年10月1日。每项研究自行设定入选标准,由研究团队决定谁能参与。