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Klinische Studien zu Genetische Erkrankungen in Kalifornien
16 Studien zu Genetische Erkrankungen suchen Teilnehmer an Standorten in Kalifornien.
Städte in Kalifornien
Offizieller Studientext (Englisch)
Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
- University of California, Los Angeles, Los Angeles
- University of California, Irvine Medical Center, Orange
- Stanford University, Stanford
- und 2 weitere
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 02.10.2026 · NCT02450851Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, Oakland
Teilnehmer gesuchtPhase 2/3
Alter 2 bis 17 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 24.09.2026 · NCT07441876A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
- Children's Hospital of Orange County, Orange
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 17.09.2026 · NCT07615400Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
- UCLA Ataxia Center, Los Angeles
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.09.2026 · NCT06016946A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD)
- GC2501 Study Site 100, Los Angelas
Teilnehmer gesuchtPhase 3
Alter 18 bis 80 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 11.08.2026 · NCT07555483Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD)
- University of California Irvine, Orange
Teilnehmer gesuchtPhase 2
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 05.08.2026 · NCT07224360Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
30 Months – 16 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 16.07.2026 · NCT06410976Rett Syndrome Registry
- Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
- Rady Children's Hospital - San Diego, San Diego
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alter 0 bis 99 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 30.06.2026 · NCT05432349A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- University of Stanford Medical Center, Palo Alto
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 1 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.03.2026 · NCT05130437Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia
- UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building, Los Angeles
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.01.2026 · NCT04159103An Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Clinical Activity of mRNA-3705 in Participants Previously Enrolled in Other Clinical Studies of mRNA-3705
- UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford, Palo Alto
- Altman Clinical and Translational Research Institution, San Diego
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 1 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.12.2025 · NCT05295433STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study
- Stanford Medicine Children's Health, Palo Alto
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.10.2025 · NCT06555965Large Language Models To Improve the Quality of Care of Cardiology Patients
- Stanford, Palo Alto
Teilnehmer gesucht
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 15.05.2025 · NCT06935253Natural History Study of Patients with HPDL Mutations
- Eun Hae Lee, San Diego
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 30.03.2025 · NCT05848271An Adaptive Clinical Trial of BeginNGS Newborn Screening for Hundreds of Genetic Diseases by Genome Sequencing
- Rady Children's Hospital San Diego, San Diego
Teilnehmer gesuchtGesunde Freiwillige willkommen
1 Day – 28 Days · Alle Geschlechter · Aktualisiert 12.03.2024 · NCT06306521Rady Children's Institute Genomic Biorepository
- Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine Institute, San Diego
Teilnehmer gesuchtGesunde Freiwillige willkommen
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 12.12.2022 · NCT02917460Quelle: ClinicalTrials.gov, Daten abgerufen am 05.10.2026. Jede Studie legt ihre eigenen Teilnahmevoraussetzungen fest; das Studienteam entscheidet über die Zulassung.