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Ensayos clínicos de Enfermedades genéticas en California

17 estudios sobre Enfermedades genéticas buscan participantes en California.

Ciudades en California

Texto oficial del estudio (inglés)

A Phase 3 Evaluation of Sutacimig in Glanzmann Thrombasthenia

  • University of California San Diego (UC San Diego) Health - Jacobs Medical Center, La Jolla
  • Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles
  • University of California Davis (UC Davis) Medical Center, Sacramento
  • y 1 más
ReclutandoFase 3
Edades de 12 a 70 · Todos los sexos · Actualizado el 13 nov 2026 · NCT07935356

Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD)

  • University of California Irvine, Orange
ReclutandoFase 2
Edades de 18 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 3 nov 2026 · NCT07224360

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of California, Los Angeles, Los Angeles
  • University of California, Irvine Medical Center, Orange
  • Stanford University, Stanford
  • y 2 más
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
1 Month – 100 Years · Todos los sexos · Actualizado el 3 nov 2026 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

  • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, Oakland
ReclutandoFase 2/3
Edades de 2 a 17 · Todos los sexos · Actualizado el 22 oct 2026 · NCT07441876

A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis

  • Children's Hospital of Orange County, Orange
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 17 sept 2026 · NCT07615400

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • UCLA Ataxia Center, Los Angeles
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 1 sept 2026 · NCT06016946

Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia

  • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
ReclutandoEstudio observacional
30 Months – 16 Years · Todos los sexos · Actualizado el 16 jul 2026 · NCT06410976

Rett Syndrome Registry

  • Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles
  • UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
  • Rady Children's Hospital - San Diego, San Diego
ReclutandoEstudio observacional
Edades de 0 a 99 · Todos los sexos · Actualizado el 30 jun 2026 · NCT05432349

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

  • Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
  • University of Stanford Medical Center, Palo Alto
ReclutandoFase 1/2
Edades de 1 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 mar 2026 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

  • UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building, Los Angeles
  • Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
  • Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford
ReclutandoFase 1/2
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 22 ene 2026 · NCT04159103

An Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Clinical Activity of mRNA-3705 in Participants Previously Enrolled in Other Clinical Studies of mRNA-3705

  • UCLA Medical Center, Los Angeles
  • Lucile Packard Children's Hospital at Stanford, Palo Alto
  • Altman Clinical and Translational Research Institution, San Diego
ReclutandoFase 1/2
Edades de 1 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 dic 2025 · NCT05295433

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

  • Stanford Medicine Children's Health, Palo Alto
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 29 oct 2025 · NCT06555965

Large Language Models To Improve the Quality of Care of Cardiology Patients

  • Stanford, Palo Alto
Reclutando
Edades de 18 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 15 may 2025 · NCT06935253

Natural History Study of Patients with HPDL Mutations

  • Eun Hae Lee, San Diego
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 30 mar 2025 · NCT05848271

An Adaptive Clinical Trial of BeginNGS Newborn Screening for Hundreds of Genetic Diseases by Genome Sequencing

  • Rady Children's Hospital San Diego, San Diego
ReclutandoSe aceptan voluntarios sanos
1 Day – 28 Days · Todos los sexos · Actualizado el 12 mar 2024 · NCT06306521

Rady Children's Institute Genomic Biorepository

  • Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine Institute, San Diego
ReclutandoSe aceptan voluntarios sanos
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 12 dic 2022 · NCT02917460

De ClinicalTrials.gov, datos obtenidos el 15 nov 2026. Cada estudio establece sus propios criterios de elegibilidad; el equipo del estudio decide quién puede participar.