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Ensayos clínicos de Enfermedades genéticas en California
17 estudios sobre Enfermedades genéticas buscan participantes en California.
Ciudades en California
Texto oficial del estudio (inglés)
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, Oakland
ReclutandoFase 2/3
Edades de 2 a 17 · Todos los sexos · Actualizado el 24 sept 2026 · NCT07441876Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
- University of California, Los Angeles, Los Angeles
- University of California, Irvine Medical Center, Orange
- Stanford University, Stanford
- y 2 más
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
1 Month – 100 Years · Todos los sexos · Actualizado el 18 sept 2026 · NCT02450851A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
- Children's Hospital of Orange County, Orange
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 17 sept 2026 · NCT07615400Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
- UCLA Ataxia Center, Los Angeles
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 1 sept 2026 · NCT06016946RNA to the RESCUE: Evaluation to Assess the Clinical Utility of RNA Sequencing in Establishing a Genetic Diagnosis or Adjudicating a Previously Established Genetic Diagnosis.
- University of California, San Francisco, San Francisco
ReclutandoEstudio observacional
Edades de 2 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 26 ago 2026 · NCT07787975A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD)
- GC2501 Study Site 100, Los Angelas
ReclutandoFase 3
Edades de 18 a 80 · Todos los sexos · Actualizado el 11 ago 2026 · NCT07555483Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD)
- University of California Irvine, Orange
ReclutandoFase 2
Edades de 18 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 5 ago 2026 · NCT07224360Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
ReclutandoEstudio observacional
30 Months – 16 Years · Todos los sexos · Actualizado el 16 jul 2026 · NCT06410976Rett Syndrome Registry
- Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
- Rady Children's Hospital - San Diego, San Diego
ReclutandoEstudio observacional
Edades de 0 a 99 · Todos los sexos · Actualizado el 30 jun 2026 · NCT05432349A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- University of Stanford Medical Center, Palo Alto
ReclutandoFase 1/2
Edades de 1 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 mar 2026 · NCT05130437Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia
- UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building, Los Angeles
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford
ReclutandoFase 1/2
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 22 ene 2026 · NCT04159103An Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Clinical Activity of mRNA-3705 in Participants Previously Enrolled in Other Clinical Studies of mRNA-3705
- UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford, Palo Alto
- Altman Clinical and Translational Research Institution, San Diego
ReclutandoFase 1/2
Edades de 1 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 dic 2025 · NCT05295433STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study
- Stanford Medicine Children's Health, Palo Alto
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 29 oct 2025 · NCT06555965Large Language Models To Improve the Quality of Care of Cardiology Patients
- Stanford, Palo Alto
Reclutando
Edades de 18 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 15 may 2025 · NCT06935253Natural History Study of Patients with HPDL Mutations
- Eun Hae Lee, San Diego
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 30 mar 2025 · NCT05848271An Adaptive Clinical Trial of BeginNGS Newborn Screening for Hundreds of Genetic Diseases by Genome Sequencing
- Rady Children's Hospital San Diego, San Diego
ReclutandoSe aceptan voluntarios sanos
1 Day – 28 Days · Todos los sexos · Actualizado el 12 mar 2024 · NCT06306521Rady Children's Institute Genomic Biorepository
- Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine Institute, San Diego
ReclutandoSe aceptan voluntarios sanos
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 12 dic 2022 · NCT02917460De ClinicalTrials.gov, datos obtenidos el 1 oct 2026. Cada estudio establece sus propios criterios de elegibilidad; el equipo del estudio decide quién puede participar.