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Ensayos clínicos de Enfermedades genéticas en Pensilvania

11 estudios sobre Enfermedades genéticas buscan participantes en Pensilvania.

Ciudades en Pensilvania

Texto oficial del estudio (inglés)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
1 Month – 100 Years · Todos los sexos · Actualizado el 2 oct 2026 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoFase 2/3
Edades de 2 a 17 · Todos los sexos · Actualizado el 24 sept 2026 · NCT07441876

Familial Mediterranean Fever and Related Disorders: Genetics and Disease Characteristics

  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
2 Months – 115 Years · Todos los sexos · Actualizado el 22 sept 2026 · NCT00001373

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 1 sept 2026 · NCT06016946

Rett Syndrome Registry

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoEstudio observacional
Edades de 0 a 99 · Todos los sexos · Actualizado el 30 jun 2026 · NCT05432349

Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoFase 2
6 Months – 65 Years · Todos los sexos · Actualizado el 22 jun 2026 · NCT03301038

ARPKD Database Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoEstudio observacional
Hasta los 18 · Todos los sexos · Actualizado el 15 jun 2026 · NCT01401998

Helix Research Network

  • St. Luke's University Health Network (DNAanswers), Bethlehem
  • WellSpan Health (The Gene Health Project), York
ReclutandoEstudio observacionalSe aceptan voluntarios sanos
Edades de 18 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 mar 2026 · NCT06057181

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
ReclutandoFase 1/2
Edades de 1 en adelante · Todos los sexos · Actualizado el 23 mar 2026 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
ReclutandoFase 1/2
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 22 ene 2026 · NCT04159103

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
ReclutandoEstudio observacional
Todas las edades · Todos los sexos · Actualizado el 29 oct 2025 · NCT06555965

De ClinicalTrials.gov, datos obtenidos el 5 oct 2026. Cada estudio establece sus propios criterios de elegibilidad; el equipo del estudio decide quién puede participar.