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Studi clinici su Disturbi genetici nello stato di Pennsylvania

11 studi su Disturbi genetici cercano partecipanti presso sedi nello stato di Pennsylvania.

Città nello stato di Pennsylvania

Testo ufficiale dello studio (inglese)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 100 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 2 ott 2026 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoFase 2/3
Età da 2 a 17 · Tutti i sessi · Aggiornato il 24 set 2026 · NCT07441876

Familial Mediterranean Fever and Related Disorders: Genetics and Disease Characteristics

  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
2 Months – 115 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 set 2026 · NCT00001373

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 1 set 2026 · NCT06016946

Rett Syndrome Registry

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoStudio osservazionale
Età da 0 a 99 · Tutti i sessi · Aggiornato il 30 giu 2026 · NCT05432349

Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoFase 2
6 Months – 65 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 giu 2026 · NCT03301038

ARPKD Database Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoStudio osservazionale
Fino a 18 anni · Tutti i sessi · Aggiornato il 15 giu 2026 · NCT01401998

Helix Research Network

  • St. Luke's University Health Network (DNAanswers), Bethlehem
  • WellSpan Health (The Gene Health Project), York
In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 mar 2026 · NCT06057181

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
In reclutamentoFase 1/2
Età 1 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 mar 2026 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
In reclutamentoFase 1/2
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 gen 2026 · NCT04159103

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 29 ott 2025 · NCT06555965

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 4 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.