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Studi clinici su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II in reclutamento negli USA

10 studi su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II stanno reclutando partecipanti presso sedi in tutti gli Stati Uniti.

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Testo ufficiale dello studio (inglese)

A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of DNL952 in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease

In reclutamentoFase 1
Età da 18 a 75 · Tutti i sessi · Aggiornato il 17 ago 2026 · NCT07354724

Pompe Disease Registry Protocol

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 giu 2026 · NCT00231400

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

In reclutamentoFase 2
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 giu 2026 · NCT07123155

Pompe Pregnancy Sub-Registry

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Donne · Aggiornato il 16 apr 2026 · NCT00567073

Determination of CRIM Status and Longitudinal Follow-up of Individuals With Pompe Disease

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 8 apr 2026 · NCT01665326

Effects of Whole-body Electrical Muscle Stimulation Exercise on Adults With Neuromuscular Disease

In reclutamento
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 17 mar 2026 · NCT07478172

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 10 mar 2026 · NCT06121011

Cognitive and Neurological Pathologies in Pompe Disease

In reclutamentoStudio osservazionale
Età da 0 a 18 · Tutti i sessi · Aggiornato il 4 mar 2026 · NCT04639336

Avalglucosidase Alfa Pregnancy Study

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Donne · Aggiornato il 16 gen 2026 · NCT05734521

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 5 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.