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Studi clinici su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II nello stato di Pennsylvania

4 studi su Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II cercano partecipanti presso sedi nello stato di Pennsylvania.

Città nello stato di Pennsylvania

Testo ufficiale dello studio (inglese)

A Study to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy of AB-1009 Gene Therapy (GAA Gene) in Adult Participants With Late-Onset Pompe Disease (PROGRESS-GT LOPD)

  • Hospital of the University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC), Pittsburgh
In reclutamentoFase 1/2
Età da 18 a 65 · Tutti i sessi · Aggiornato il 20 lug 2026 · NCT07282847

Pompe Disease Registry Protocol

  • Penn State Health Milton South Hershey Medical Center- Site Number : 840126, Hershey
  • Children's Hospital of Philadelphia HUP Medical Genetics- Site Number : 840089, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 840034, Philadelphia
  • e altri 2
In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 giu 2026 · NCT00231400

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh School of Medicine, Pittsburgh
In reclutamentoFase 2
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 giu 2026 · NCT07123155

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

  • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine, Philadelphia
  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
  • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh, Pittsburgh
In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 10 mar 2026 · NCT06121011

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 5 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.