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Ensaios clínicos de Distúrbios genéticos em Califórnia
16 estudos para Distúrbios genéticos estão buscando participantes em locais em Califórnia.
Cidades em Califórnia
Texto oficial do estudo (Inglês)
Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
- University of California, Los Angeles, Los Angeles
- University of California, Irvine Medical Center, Orange
- Stanford University, Stanford
- e mais 2
RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Month – 100 Years · Todos os sexos · Atualizado em 2 de out. de 2026 · NCT02450851Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland, Oakland
RecrutandoFase 2/3
Idades de 2 a 17 · Todos os sexos · Atualizado em 24 de set. de 2026 · NCT07441876A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
- Children's Hospital of Orange County, Orange
RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 17 de set. de 2026 · NCT07615400Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
- UCLA Ataxia Center, Los Angeles
RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 1 de set. de 2026 · NCT06016946A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD)
- GC2501 Study Site 100, Los Angelas
RecrutandoFase 3
Idades de 18 a 80 · Todos os sexos · Atualizado em 11 de ago. de 2026 · NCT07555483Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD)
- University of California Irvine, Orange
RecrutandoFase 2
Idades 18 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 5 de ago. de 2026 · NCT07224360Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
RecrutandoEstudo observacional
30 Months – 16 Years · Todos os sexos · Atualizado em 16 de jul. de 2026 · NCT06410976Rett Syndrome Registry
- Children's Hospital Los Angeles, Los Angeles
- UCSF Benioff Children's Hospital, Oakland
- Rady Children's Hospital - San Diego, San Diego
RecrutandoEstudo observacional
Idades de 0 a 99 · Todos os sexos · Atualizado em 30 de jun. de 2026 · NCT05432349A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- University of Stanford Medical Center, Palo Alto
RecrutandoFase 1/2
Idades 1 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 23 de mar. de 2026 · NCT05130437Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia
- UCSD Altman Clinical and Transalational Research Institute Building, Los Angeles
- Ronald Reagan UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford, Stanford
RecrutandoFase 1/2
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 22 de jan. de 2026 · NCT04159103An Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Clinical Activity of mRNA-3705 in Participants Previously Enrolled in Other Clinical Studies of mRNA-3705
- UCLA Medical Center, Los Angeles
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford, Palo Alto
- Altman Clinical and Translational Research Institution, San Diego
RecrutandoFase 1/2
Idades 1 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 23 de dez. de 2025 · NCT05295433STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study
- Stanford Medicine Children's Health, Palo Alto
RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 29 de out. de 2025 · NCT06555965Large Language Models To Improve the Quality of Care of Cardiology Patients
- Stanford, Palo Alto
Recrutando
Idades 18 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 15 de mai. de 2025 · NCT06935253Natural History Study of Patients with HPDL Mutations
- Eun Hae Lee, San Diego
RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 30 de mar. de 2025 · NCT05848271An Adaptive Clinical Trial of BeginNGS Newborn Screening for Hundreds of Genetic Diseases by Genome Sequencing
- Rady Children's Hospital San Diego, San Diego
RecrutandoVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Day – 28 Days · Todos os sexos · Atualizado em 12 de mar. de 2024 · NCT06306521Rady Children's Institute Genomic Biorepository
- Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine Institute, San Diego
RecrutandoVoluntários saudáveis bem-vindos
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 12 de dez. de 2022 · NCT02917460Fonte: ClinicalTrials.gov, dados obtidos em 5 de out. de 2026. Cada estudo define seus próprios critérios de elegibilidade; a equipe do estudo decide quem pode participar.