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賓夕法尼亞州 的 遺傳性疾病 臨床試驗

11 項針對 遺傳性疾病 的研究正在 賓夕法尼亞州 各地點尋找參與者。

賓夕法尼亞州 的城市

官方研究文本(英文)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中觀察性研究歡迎健康志工
1 Month – 100 Years · 所有性別 · 更新於 2026年10月2日 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中2/3 期
2 至 17 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年9月24日 · NCT07441876

Familial Mediterranean Fever and Related Disorders: Genetics and Disease Characteristics

  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
招募中觀察性研究歡迎健康志工
2 Months – 115 Years · 所有性別 · 更新於 2026年9月22日 · NCT00001373

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中觀察性研究歡迎健康志工
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年9月1日 · NCT06016946

Rett Syndrome Registry

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中觀察性研究
0 至 99 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年6月30日 · NCT05432349

Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中2 期
6 Months – 65 Years · 所有性別 · 更新於 2026年6月22日 · NCT03301038

ARPKD Database Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中觀察性研究
18 歲以下 · 所有性別 · 更新於 2026年6月15日 · NCT01401998

Helix Research Network

  • St. Luke's University Health Network (DNAanswers), Bethlehem
  • WellSpan Health (The Gene Health Project), York
招募中觀察性研究歡迎健康志工
18 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年3月23日 · NCT06057181

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
招募中1/2 期
1 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年3月23日 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
招募中1/2 期
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年1月22日 · NCT04159103

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
招募中觀察性研究
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2025年10月29日 · NCT06555965

資料來源:ClinicalTrials.gov,擷取日期 2026年10月5日。各研究自行設定資格標準;由研究團隊決定參與者資格。