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Klinische Studien zu Genetische Erkrankungen in Pennsylvania

11 Studien zu Genetische Erkrankungen suchen Teilnehmer an Standorten in Pennsylvania.

Städte in Pennsylvania

Offizieller Studientext (Englisch)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 02.10.2026 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtPhase 2/3
Alter 2 bis 17 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 24.09.2026 · NCT07441876

Familial Mediterranean Fever and Related Disorders: Genetics and Disease Characteristics

  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
2 Months – 115 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.09.2026 · NCT00001373

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.09.2026 · NCT06016946

Rett Syndrome Registry

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alter 0 bis 99 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 30.06.2026 · NCT05432349

Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtPhase 2
6 Months – 65 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.06.2026 · NCT03301038

ARPKD Database Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Bis Alter 18 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 15.06.2026 · NCT01401998

Helix Research Network

  • St. Luke's University Health Network (DNAanswers), Bethlehem
  • WellSpan Health (The Gene Health Project), York
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.03.2026 · NCT06057181

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 1 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.03.2026 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.01.2026 · NCT04159103

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.10.2025 · NCT06555965

Quelle: ClinicalTrials.gov, Daten abgerufen am 05.10.2026. Jede Studie legt ihre eigenen Teilnahmevoraussetzungen fest; das Studienteam entscheidet über die Zulassung.