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Klinische Studien zu Genetische Erkrankungen in Philadelphia, PA

9 Studien zu Genetische Erkrankungen suchen Teilnehmer an Standorten in und um Philadelphia (im Umkreis von ca. 30 Meilen). Öffnen Sie eine Studie, um Teilnahmevoraussetzungen und Kontaktdaten des Studienteams zu sehen.

Offizieller Studientext (Englisch)

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Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 02.10.2026 · NCT02450851

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia

Teilnehmer gesuchtPhase 2/3
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
  • Nemours Children's Health, Wilmington · 25 mi entfernt
Alter 2 bis 17 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 24.09.2026 · NCT07441876

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.09.2026 · NCT06016946

Rett Syndrome Registry

Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Alter 0 bis 99 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 30.06.2026 · NCT05432349

Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria

Teilnehmer gesuchtPhase 2
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
6 Months – 65 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.06.2026 · NCT03301038

ARPKD Database Study

Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Bis Alter 18 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 15.06.2026 · NCT01401998

A Study to Assess the Long-term Safety and Clinical Activity of mRNA-3927 in Participants Previously Enrolled in the mRNA-3927-P101 Study

Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Alter 1 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.03.2026 · NCT05130437

Open-Label Study of mRNA-3927 in Participants With Propionic Acidemia

Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.01.2026 · NCT04159103

STXBP1 and SYNGAP1 Related Disorders Natural History Study

Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
  • The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.10.2025 · NCT06555965

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Quelle: ClinicalTrials.gov, Daten abgerufen am 05.10.2026. Jede Studie legt ihre eigenen Teilnahmevoraussetzungen fest; das Studienteam entscheidet über die Zulassung.