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Klinische Studien zu Seltene Erkrankungen in Pennsylvania

7 Studien zu Seltene Erkrankungen suchen Teilnehmer an Standorten in Pennsylvania.

Städte in Pennsylvania

Offizieller Studientext (Englisch)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 02.10.2026 · NCT02450851

A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia

  • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Teilnehmer gesuchtPhase 1
Alter 18 bis 40 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.09.2026 · NCT07180355

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

  • Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.09.2026 · NCT06016946

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh School of Medicine, Pittsburgh
Teilnehmer gesuchtPhase 2
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.06.2026 · NCT07123155

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburg, Pittsburgh
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 25 bis 65 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 05.05.2026 · NCT06826612

The ExTINGUISH Trial of Inebilizumab in NMDAR Encephalitis

  • University of Pennsylvania, Philadelphia
  • University of Pittsburgh, Pittsburgh
Teilnehmer gesuchtPhase 2
Alter 12 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.07.2025 · NCT04372615

Epilepsy Learning Healthcare System (ELHS)

  • Penn State Hershey, Hershey
  • Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 30.08.2024 · NCT06265103

Quelle: ClinicalTrials.gov, Daten abgerufen am 05.10.2026. Jede Studie legt ihre eigenen Teilnahmevoraussetzungen fest; das Studienteam entscheidet über die Zulassung.