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Klinische Studien zu Seltene Erkrankungen in den USA
33 Studien zu Seltene Erkrankungen suchen Teilnehmer an Standorten in den gesamten Vereinigten Staaten.
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Kürzlich aktualisierte Studien
Offizieller Studientext (Englisch)
Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Frauen · Aktualisiert 01.10.2026 · NCT06258902Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas
Teilnehmer gesuchtGesunde Freiwillige willkommen
1 Day – 90 Days · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.10.2026 · NCT07102966RAPA-501 Therapy for ALS
Teilnehmer gesuchtPhase 2/3
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.09.2026 · NCT04220190A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia
Teilnehmer gesuchtPhase 1
Alter 18 bis 40 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.09.2026 · NCT07180355Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 115 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.09.2026 · NCT00369421Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 22.09.2026 · NCT02543996A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 18 bis 65 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 21.09.2026 · NCT06525636Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Month – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 18.09.2026 · NCT02450851Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alter 18 bis 100 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 15.09.2026 · NCT05007990Longitudinal Studies of Patient With FPDMM
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
1 Day – 100 Years · Alle Geschlechter · Aktualisiert 11.09.2026 · NCT03854318Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 01.09.2026 · NCT06016946Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Frauen · Aktualisiert 31.08.2026 · NCT07556913International Rare Brain Tumor Registry
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Bis Alter 45 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 07.08.2026 · NCT05697874Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 13.07.2026 · NCT07314736Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses
Teilnehmer gesucht
Alter 21 bis 75 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 10.07.2026 · NCT00623389A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alter 6 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 02.07.2026 · NCT07127978Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
Teilnehmer gesuchtPhase 2
Alter 18 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 23.06.2026 · NCT07123155Baker Gordon Syndrome Natural History Study
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alter 0 bis 99 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 03.06.2026 · NCT06399952UW Undiagnosed Genetic Diseases Program
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Bis Alter 100 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 29.05.2026 · NCT04586075Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudieGesunde Freiwillige willkommen
Alter 18 bis 90 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 05.05.2026 · NCT07128966A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
Alter 25 bis 65 · Alle Geschlechter · Aktualisiert 05.05.2026 · NCT06826612A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)
Teilnehmer gesuchtPhase 1/2
30 Months · Alle Geschlechter · Aktualisiert 17.04.2026 · NCT04998396Gene Discovery Core, The Manton Center
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 25.03.2026 · NCT02743845Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alle Altersgruppen · Alle Geschlechter · Aktualisiert 17.02.2026 · NCT05528744MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)
Teilnehmer gesuchtBeobachtungsstudie
Alter 7 und älter · Alle Geschlechter · Aktualisiert 28.01.2026 · NCT07374107Quelle: ClinicalTrials.gov, Daten abgerufen am 02.10.2026. Jede Studie legt ihre eigenen Teilnahmevoraussetzungen fest; das Studienteam entscheidet über die Zulassung.