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Essais cliniques pour Maladies rares recrutant aux États-Unis

33 études pour Maladies rares recrutent des participants dans tout le territoire des États-Unis.

Villes avec le plus d'études

Par état

Études récemment mises à jour

Texte officiel de l'étude (anglais)

A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia

Recrutement en coursPhase 1
Âges de 18 à 40 · Tous sexes · Mis à jour le 29 sept. 2026 · NCT07180355

RAPA-501 Therapy for ALS

Recrutement en coursPhase 2/3
Âges de 18 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 29 sept. 2026 · NCT04220190

Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
1 Month – 115 Years · Tous sexes · Mis à jour le 22 sept. 2026 · NCT00369421

Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
1 Month – 100 Years · Tous sexes · Mis à jour le 22 sept. 2026 · NCT02543996

A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia

Recrutement en coursPhase 1/2
Âges de 18 à 65 · Tous sexes · Mis à jour le 21 sept. 2026 · NCT06525636

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
1 Month – 100 Years · Tous sexes · Mis à jour le 18 sept. 2026 · NCT02450851

Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
Âges de 18 à 100 · Tous sexes · Mis à jour le 15 sept. 2026 · NCT05007990

Longitudinal Studies of Patient With FPDMM

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
1 Day – 100 Years · Tous sexes · Mis à jour le 11 sept. 2026 · NCT03854318

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 1 sept. 2026 · NCT06016946

Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Femmes · Mis à jour le 31 août 2026 · NCT07556913

Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Femmes · Mis à jour le 31 août 2026 · NCT06258902

International Rare Brain Tumor Registry

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Jusqu'à 45 ans · Tous sexes · Mis à jour le 7 août 2026 · NCT05697874

Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 13 juil. 2026 · NCT07314736

Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses

Recrutement en cours
Âges de 21 à 75 · Tous sexes · Mis à jour le 10 juil. 2026 · NCT00623389

A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Âges de 6 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 2 juil. 2026 · NCT07127978

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

Recrutement en coursPhase 2
Âges de 18 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 23 juin 2026 · NCT07123155

Baker Gordon Syndrome Natural History Study

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Âges de 0 à 99 · Tous sexes · Mis à jour le 3 juin 2026 · NCT06399952

UW Undiagnosed Genetic Diseases Program

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Jusqu'à 100 ans · Tous sexes · Mis à jour le 29 mai 2026 · NCT04586075

Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research

Recrutement en coursÉtude observationnelleVolontaires sains bienvenus
Âges de 18 à 90 · Tous sexes · Mis à jour le 5 mai 2026 · NCT07128966

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

Recrutement en coursPhase 1/2
Âges de 25 à 65 · Tous sexes · Mis à jour le 5 mai 2026 · NCT06826612

A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)

Recrutement en coursPhase 1/2
30 Months · Tous sexes · Mis à jour le 17 avr. 2026 · NCT04998396

Gene Discovery Core, The Manton Center

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 25 mars 2026 · NCT02743845

Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Tous âges · Tous sexes · Mis à jour le 17 févr. 2026 · NCT05528744

MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)

Recrutement en coursÉtude observationnelle
Âges de 7 ans et plus · Tous sexes · Mis à jour le 28 janv. 2026 · NCT07374107

Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas

Recrutement en coursVolontaires sains bienvenus
1 Day – 90 Days · Tous sexes · Mis à jour le 27 janv. 2026 · NCT07102966

Source : ClinicalTrials.gov, données récupérées le 1 oct. 2026. Chaque étude définit ses propres critères d'éligibilité ; l'équipe de l'étude décide qui peut y participer.