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Studi clinici su Malattie rare in reclutamento negli USA

33 studi su Malattie rare stanno reclutando partecipanti presso sedi in tutti gli Stati Uniti.

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Testo ufficiale dello studio (inglese)

Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Donne · Aggiornato il 1 ott 2026 · NCT06258902

Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas

In reclutamentoVolontari sani benvenuti
1 Day – 90 Days · Tutti i sessi · Aggiornato il 1 ott 2026 · NCT07102966

RAPA-501 Therapy for ALS

In reclutamentoFase 2/3
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 29 set 2026 · NCT04220190

A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia

In reclutamentoFase 1
Età da 18 a 40 · Tutti i sessi · Aggiornato il 29 set 2026 · NCT07180355

Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 115 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 set 2026 · NCT00369421

Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 100 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 22 set 2026 · NCT02543996

A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia

In reclutamentoFase 1/2
Età da 18 a 65 · Tutti i sessi · Aggiornato il 21 set 2026 · NCT06525636

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Month – 100 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 18 set 2026 · NCT02450851

Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Età da 18 a 100 · Tutti i sessi · Aggiornato il 15 set 2026 · NCT05007990

Longitudinal Studies of Patient With FPDMM

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
1 Day – 100 Years · Tutti i sessi · Aggiornato il 11 set 2026 · NCT03854318

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 1 set 2026 · NCT06016946

Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Donne · Aggiornato il 31 ago 2026 · NCT07556913

International Rare Brain Tumor Registry

In reclutamentoStudio osservazionale
Fino a 45 anni · Tutti i sessi · Aggiornato il 7 ago 2026 · NCT05697874

Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 13 lug 2026 · NCT07314736

Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses

In reclutamento
Età da 21 a 75 · Tutti i sessi · Aggiornato il 10 lug 2026 · NCT00623389

A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

In reclutamentoStudio osservazionale
Età 6 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 2 lug 2026 · NCT07127978

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

In reclutamentoFase 2
Età 18 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 23 giu 2026 · NCT07123155

Baker Gordon Syndrome Natural History Study

In reclutamentoStudio osservazionale
Età da 0 a 99 · Tutti i sessi · Aggiornato il 3 giu 2026 · NCT06399952

UW Undiagnosed Genetic Diseases Program

In reclutamentoStudio osservazionale
Fino a 100 anni · Tutti i sessi · Aggiornato il 29 mag 2026 · NCT04586075

Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research

In reclutamentoStudio osservazionaleVolontari sani benvenuti
Età da 18 a 90 · Tutti i sessi · Aggiornato il 5 mag 2026 · NCT07128966

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

In reclutamentoFase 1/2
Età da 25 a 65 · Tutti i sessi · Aggiornato il 5 mag 2026 · NCT06826612

A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)

In reclutamentoFase 1/2
30 Months · Tutti i sessi · Aggiornato il 17 apr 2026 · NCT04998396

Gene Discovery Core, The Manton Center

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 25 mar 2026 · NCT02743845

Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome

In reclutamentoStudio osservazionale
Tutte le età · Tutti i sessi · Aggiornato il 17 feb 2026 · NCT05528744

MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)

In reclutamentoStudio osservazionale
Età 7 e oltre · Tutti i sessi · Aggiornato il 28 gen 2026 · NCT07374107

Fonte: ClinicalTrials.gov, dati recuperati il 2 ott 2026. Ogni studio stabilisce i propri criteri di idoneità; è il team di ricerca a decidere chi può partecipare.