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米国で参加者を募集している希少疾患の臨床試験
米国全土の拠点で、希少疾患に関する33件の研究が参加者を募集しています。
最も多くの研究がある都市
- Boston, MA9件の研究
- Washington, DC8件の研究
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- Los Angeles, CA5件の研究
- Columbus, OH4件の研究
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州別
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- コロンビア特別区3件の研究
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- ワシントン3件の研究
最近更新された研究
公式研究テキスト（英語）
Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation
被験者募集中観察研究
全年齢 · 女性 · 2026/10/01更新 · NCT06258902Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas
被験者募集中健康なボランティア歓迎
1 Day – 90 Days · 全性別 · 2026/10/01更新 · NCT07102966RAPA-501 Therapy for ALS
被験者募集中第2/3相
18歳以上 · 全性別 · 2026/09/29更新 · NCT04220190A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia
被験者募集中第1相
18歳〜40歳 · 全性別 · 2026/09/29更新 · NCT07180355Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
1 Month – 115 Years · 全性別 · 2026/09/22更新 · NCT00369421Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
1 Month – 100 Years · 全性別 · 2026/09/22更新 · NCT02543996A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia
被験者募集中第1/2相
18歳〜65歳 · 全性別 · 2026/09/21更新 · NCT06525636Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
1 Month – 100 Years · 全性別 · 2026/09/18更新 · NCT02450851Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
18歳〜100歳 · 全性別 · 2026/09/15更新 · NCT05007990Longitudinal Studies of Patient With FPDMM
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
1 Day – 100 Years · 全性別 · 2026/09/11更新 · NCT03854318Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
全年齢 · 全性別 · 2026/09/01更新 · NCT06016946Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy
被験者募集中観察研究
全年齢 · 女性 · 2026/08/31更新 · NCT07556913International Rare Brain Tumor Registry
被験者募集中観察研究
45歳以下 · 全性別 · 2026/08/07更新 · NCT05697874Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics
被験者募集中観察研究
全年齢 · 全性別 · 2026/07/13更新 · NCT07314736Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses
被験者募集中
21歳〜75歳 · 全性別 · 2026/07/10更新 · NCT00623389A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
被験者募集中観察研究
6歳以上 · 全性別 · 2026/07/02更新 · NCT07127978Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
被験者募集中第2相
18歳以上 · 全性別 · 2026/06/23更新 · NCT07123155Baker Gordon Syndrome Natural History Study
被験者募集中観察研究
0歳〜99歳 · 全性別 · 2026/06/03更新 · NCT06399952UW Undiagnosed Genetic Diseases Program
被験者募集中観察研究
100歳以下 · 全性別 · 2026/05/29更新 · NCT04586075Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research
被験者募集中観察研究健康なボランティア歓迎
18歳〜90歳 · 全性別 · 2026/05/05更新 · NCT07128966A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease
被験者募集中第1/2相
25歳〜65歳 · 全性別 · 2026/05/05更新 · NCT06826612A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)
被験者募集中第1/2相
30 Months · 全性別 · 2026/04/17更新 · NCT04998396Gene Discovery Core, The Manton Center
被験者募集中観察研究
全年齢 · 全性別 · 2026/03/25更新 · NCT02743845Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome
被験者募集中観察研究
全年齢 · 全性別 · 2026/02/17更新 · NCT05528744MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)
被験者募集中観察研究
7歳以上 · 全性別 · 2026/01/28更新 · NCT07374107ClinicalTrials.govより、2026/10/02時点のデータを取得。各研究には独自の参加資格があり、参加可否は研究チームが決定します。