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Ensaios clínicos de Doenças raras recrutando nos EUA

33 estudos para Doenças raras estão recrutando participantes em locais por todo os Estados Unidos.

Cidades com mais estudos

Por estado

Estudos atualizados recentemente

Texto oficial do estudo (Inglês)

A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia

RecrutandoFase 1
Idades de 18 a 40 · Todos os sexos · Atualizado em 29 de set. de 2026 · NCT07180355

RAPA-501 Therapy for ALS

RecrutandoFase 2/3
Idades 18 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 29 de set. de 2026 · NCT04220190

Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Month – 115 Years · Todos os sexos · Atualizado em 22 de set. de 2026 · NCT00369421

Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Month – 100 Years · Todos os sexos · Atualizado em 22 de set. de 2026 · NCT02543996

A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia

RecrutandoFase 1/2
Idades de 18 a 65 · Todos os sexos · Atualizado em 21 de set. de 2026 · NCT06525636

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Month – 100 Years · Todos os sexos · Atualizado em 18 de set. de 2026 · NCT02450851

Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
Idades de 18 a 100 · Todos os sexos · Atualizado em 15 de set. de 2026 · NCT05007990

Longitudinal Studies of Patient With FPDMM

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Day – 100 Years · Todos os sexos · Atualizado em 11 de set. de 2026 · NCT03854318

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 1 de set. de 2026 · NCT06016946

Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy

RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Mulheres · Atualizado em 31 de ago. de 2026 · NCT07556913

Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation

RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Mulheres · Atualizado em 31 de ago. de 2026 · NCT06258902

International Rare Brain Tumor Registry

RecrutandoEstudo observacional
Até 45 anos · Todos os sexos · Atualizado em 7 de ago. de 2026 · NCT05697874

Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics

RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 13 de jul. de 2026 · NCT07314736

Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses

Recrutando
Idades de 21 a 75 · Todos os sexos · Atualizado em 10 de jul. de 2026 · NCT00623389

A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

RecrutandoEstudo observacional
Idades 6 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 2 de jul. de 2026 · NCT07127978

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

RecrutandoFase 2
Idades 18 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 23 de jun. de 2026 · NCT07123155

Baker Gordon Syndrome Natural History Study

RecrutandoEstudo observacional
Idades de 0 a 99 · Todos os sexos · Atualizado em 3 de jun. de 2026 · NCT06399952

UW Undiagnosed Genetic Diseases Program

RecrutandoEstudo observacional
Até 100 anos · Todos os sexos · Atualizado em 29 de mai. de 2026 · NCT04586075

Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research

RecrutandoEstudo observacionalVoluntários saudáveis bem-vindos
Idades de 18 a 90 · Todos os sexos · Atualizado em 5 de mai. de 2026 · NCT07128966

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

RecrutandoFase 1/2
Idades de 25 a 65 · Todos os sexos · Atualizado em 5 de mai. de 2026 · NCT06826612

A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)

RecrutandoFase 1/2
30 Months · Todos os sexos · Atualizado em 17 de abr. de 2026 · NCT04998396

Gene Discovery Core, The Manton Center

RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 25 de mar. de 2026 · NCT02743845

Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome

RecrutandoEstudo observacional
Todas as idades · Todos os sexos · Atualizado em 17 de fev. de 2026 · NCT05528744

MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)

RecrutandoEstudo observacional
Idades 7 e acima · Todos os sexos · Atualizado em 28 de jan. de 2026 · NCT07374107

Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas

RecrutandoVoluntários saudáveis bem-vindos
1 Day – 90 Days · Todos os sexos · Atualizado em 27 de jan. de 2026 · NCT07102966

Fonte: ClinicalTrials.gov, dados obtidos em 1 de out. de 2026. Cada estudo define seus próprios critérios de elegibilidade; a equipe do estudo decide quem pode participar.