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美國各地招募中的 罕見疾病 臨床試驗

33 項針對 罕見疾病 的研究正在美國各地點招募參與者。

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官方研究文本(英文)

Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network

招募中觀察性研究歡迎健康志工
1 Month – 100 Years · 所有性別 · 更新於 2026年10月2日 · NCT02450851

Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation

招募中觀察性研究
所有年齡 · 女性 · 更新於 2026年10月1日 · NCT06258902

Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas

招募中歡迎健康志工
1 Day – 90 Days · 所有性別 · 更新於 2026年10月1日 · NCT07102966

RAPA-501 Therapy for ALS

招募中2/3 期
18 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年9月29日 · NCT04220190

A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia

招募中1 期
18 至 40 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年9月29日 · NCT07180355

Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism

招募中觀察性研究歡迎健康志工
1 Month – 115 Years · 所有性別 · 更新於 2026年9月22日 · NCT00369421

Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)

招募中觀察性研究歡迎健康志工
1 Month – 100 Years · 所有性別 · 更新於 2026年9月22日 · NCT02543996

A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia

招募中1/2 期
18 至 65 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年9月21日 · NCT06525636

Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course

招募中觀察性研究歡迎健康志工
18 至 100 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年9月15日 · NCT05007990

Longitudinal Studies of Patient With FPDMM

招募中觀察性研究歡迎健康志工
1 Day – 100 Years · 所有性別 · 更新於 2026年9月11日 · NCT03854318

Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study

招募中觀察性研究歡迎健康志工
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年9月1日 · NCT06016946

Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy

招募中觀察性研究
所有年齡 · 女性 · 更新於 2026年8月31日 · NCT07556913

International Rare Brain Tumor Registry

招募中觀察性研究
45 歲以下 · 所有性別 · 更新於 2026年8月7日 · NCT05697874

Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics

招募中觀察性研究
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年7月13日 · NCT07314736

Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses

招募中
21 至 75 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年7月10日 · NCT00623389

A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy

招募中觀察性研究
6 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年7月2日 · NCT07127978

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

招募中2 期
18 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年6月23日 · NCT07123155

Baker Gordon Syndrome Natural History Study

招募中觀察性研究
0 至 99 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年6月3日 · NCT06399952

UW Undiagnosed Genetic Diseases Program

招募中觀察性研究
100 歲以下 · 所有性別 · 更新於 2026年5月29日 · NCT04586075

Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research

招募中觀察性研究歡迎健康志工
18 至 90 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年5月5日 · NCT07128966

A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease

招募中1/2 期
25 至 65 歲 · 所有性別 · 更新於 2026年5月5日 · NCT06826612

A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)

招募中1/2 期
30 Months · 所有性別 · 更新於 2026年4月17日 · NCT04998396

Gene Discovery Core, The Manton Center

招募中觀察性研究
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年3月25日 · NCT02743845

Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome

招募中觀察性研究
所有年齡 · 所有性別 · 更新於 2026年2月17日 · NCT05528744

MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)

招募中觀察性研究
7 歲及以上 · 所有性別 · 更新於 2026年1月28日 · NCT07374107

資料來源:ClinicalTrials.gov,擷取日期 2026年10月5日。各研究自行設定資格標準;由研究團隊決定參與者資格。