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美国正在招募的 遗传性疾病临床试验
44项针对 遗传性疾病的研究正在美国各地的站点招募参与者。
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最近更新的研究
官方研究文本（英文）
A Phase 3 Evaluation of Sutacimig in Glanzmann Thrombasthenia
招募中3 期
12 至 70 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年11月13日 · NCT07935356Screening Protocol for Genetic Diseases of Lymphocyte Homeostasis and Programmed Cell Death
招募中观察性研究
1 Month – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年11月12日 · NCT00246857Familial Mediterranean Fever and Related Disorders: Genetics and Disease Characteristics
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
2 Months – 115 Years · 所有性别 · 更新于 2026年11月12日 · NCT00001373Genome Medical Sequencing for Gene Discovery
招募中观察性研究
4 Weeks – 99 Years · 所有性别 · 更新于 2026年11月12日 · NCT01087320Helix Research Network
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年11月12日 · NCT06057181Recruitment and Apheresis Collection of Peripheral Blood Hematopoietic Stem Cells, Mononuclear Cells and Granulocytes
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
18 至 70 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年11月9日 · NCT00001405Evaluation of Patients With Immune Function Abnormalities
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年11月9日 · NCT00128973Long-term Follow-up (LTFU) Study of Participants in Any iECURE Protocol Using an Investigational Product (IP)
招募中观察性研究
7 Months – 15 Months · 所有性别 · 更新于 2026年11月5日 · NCT06805695Safety of Anumigilimab (CSL324) in Adults With Sickle Cell Disease (SCD)
招募中2 期
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年11月3日 · NCT07224360Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年11月3日 · NCT02450851Study of Zodasiran in Adolescent Participants With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
招募中3 期
12 至 17 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年10月26日 · NCT07473843A Non-inferiority Pharmacokinetic and Safety/Tolerability Study of Two Different Doses of Weekly SC Alpha1-PI 15% Compared With Corresponding Standard IV Alpha1-PI in Participants With Alpha1-Antitrypsin Deficiency (AATD)
招募中3 期
18 至 80 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年10月26日 · NCT07555483Inherited Reproductive Disorders
招募中观察性研究
6 Weeks – 120 Years · 所有性别 · 更新于 2026年10月26日 · NCT01500447Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
招募中2/3 期
2 至 17 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年10月22日 · NCT07441876Acceptance and Commitment Therapy for Caregivers of Children With a RASopathy: An Internal Pilot Feasibility Study and Follow-up Randomized Controlled Trial
招募中欢迎健康志愿者
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年10月16日 · NCT05361811PKP2-ACM Natural History Study
招募中观察性研究
12 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年10月14日 · NCT06644742Rifampin in CYP24A1-related Hypercalcemia and Hypercalciuria
招募中2 期
6 Months – 70 Years · 所有性别 · 更新于 2026年10月13日 · NCT03301038A Long-Term Observational Study of Patients With Fucosidosis
招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年9月17日 · NCT07615400Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年9月1日 · NCT06016946Investigating Hereditary Risk In Thoracic Cancers (INHERIT)
招募中观察性研究
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年8月26日 · NCT05587439Prospective Clinical Assessment Study in Children With Hypochondroplasia
招募中观察性研究
30 Months – 16 Years · 所有性别 · 更新于 2026年7月16日 · NCT06410976Genetic and Metabolic Disease in Children
招募中观察性研究
1 Day · 所有性别 · 更新于 2026年7月2日 · NCT02650622Rett Syndrome Registry
招募中观察性研究
0 至 99 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年6月30日 · NCT05432349ARPKD Database Study
招募中观察性研究
18 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年6月15日 · NCT01401998A Study Investigating the Effectiveness and Safety of Garadacimab for Treating Patients With Hereditary Angioedema (HAE)
招募中观察性研究
12 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年6月3日 · NCT07001280数据来自 ClinicalTrials.gov，检索日期：2026年11月15日。每项研究自行设定入选标准，由研究团队决定谁能参与。