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美国正在招募的 罕见病临床试验
33项针对 罕见病的研究正在美国各地的站点招募参与者。
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最近更新的研究
官方研究文本（英文）
A Study of SGT-212 Gene Therapy in Friedreich's Ataxia
招募中1 期
18 至 40 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年9月29日 · NCT07180355RAPA-501 Therapy for ALS
招募中2/3 期
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年9月29日 · NCT04220190Diagnosis and Treatment of Patients With Inborn Errors of Metabolism
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 115 Years · 所有性别 · 更新于 2026年9月22日 · NCT00369421Human Biospecimen Procurement Protocol: Biorepository to Support Translational Research to Identify Disease Mechanism(s)
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年9月22日 · NCT02543996A First-in-human Study of KK8123 in Adults With X-linked Hypophosphatemia
招募中1/2 期
18 至 65 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年9月21日 · NCT06525636Clinical and Genetic Evaluation of Individuals With Undiagnosed Disorders Through the Undiagnosed Diseases Network
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Month – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年9月18日 · NCT02450851Caregiving Networks Across Disease Context and the Life Course
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
18 至 100 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年9月15日 · NCT05007990Longitudinal Studies of Patient With FPDMM
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
1 Day – 100 Years · 所有性别 · 更新于 2026年9月11日 · NCT03854318Friedreich Ataxia Global Clinical Consortium UNIFIED Natural History Study
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年9月1日 · NCT06016946Odevixibat Pregnancy and Lactation Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Odevixibat During Pregnancy and/or Lactation
招募中观察性研究
所有年龄段 · 女性 · 更新于 2026年8月31日 · NCT06258902Elafibranor Pregnancy Surveillance Program: A Study to Evaluate the Safety of Elafibranor During Pregnancy
招募中观察性研究
所有年龄段 · 女性 · 更新于 2026年8月31日 · NCT07556913International Rare Brain Tumor Registry
招募中观察性研究
45 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年8月7日 · NCT05697874Stakeholders of Rare Diseases Informing Values In Neuroethics
招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年7月13日 · NCT07314736Evaluation of an Advanced Lower Extremity Neuroprostheses
招募中
21 至 75 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年7月10日 · NCT00623389A Study Evaluating the Real-World Experience of Givinostat in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
招募中观察性研究
6 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年7月2日 · NCT07127978Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)
招募中2 期
18 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年6月23日 · NCT07123155Baker Gordon Syndrome Natural History Study
招募中观察性研究
0 至 99 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年6月3日 · NCT06399952UW Undiagnosed Genetic Diseases Program
招募中观察性研究
100 岁及以下 · 所有性别 · 更新于 2026年5月29日 · NCT04586075A Randomized Study of SPK-10001 Gene Therapy in Participants With Huntington's Disease
招募中1/2 期
25 至 65 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年5月5日 · NCT06826612Direct to Patient Minimal Risk Biospecimen and Data Collection Research
招募中观察性研究欢迎健康志愿者
18 至 90 岁 · 所有性别 · 更新于 2026年5月5日 · NCT07128966A Study of AAV9 Gene Therapy in Participants With Canavan Disease (CANaspire Clinical Trial)
招募中1/2 期
30 Months · 所有性别 · 更新于 2026年4月17日 · NCT04998396Gene Discovery Core, The Manton Center
招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年3月25日 · NCT02743845Delineating the Molecular Spectrum and the Clinical, Imaging and Neuronal Phenotype of Chopra-Amiel-Gordon Syndrome
招募中观察性研究
所有年龄段 · 所有性别 · 更新于 2026年2月17日 · NCT05528744MIHRA - Patient-Rooted Insights for Shaping Myositis Science (PRISMS)
招募中观察性研究
7 岁及以上 · 所有性别 · 更新于 2026年1月28日 · NCT07374107Genetic Study to Determine the Cause of Birth Defects in Newborns in Texas
招募中欢迎健康志愿者
1 Day – 90 Days · 所有性别 · 更新于 2026年1月27日 · NCT07102966数据来自 ClinicalTrials.gov，检索日期：2026年9月30日。每项研究自行设定入选标准，由研究团队决定谁能参与。